基因療法助美國9歲盲童神奇復明


       (jgospel 駐京通訊員 孫小美 北京時間2009年10月27日)新浪科技訊 北京時間10月27日消息,英國《每日郵報》網站報道,一名生來就因病致盲的9歲美國男童在接受了註射手術後神奇復明。


                      該基因療法的原理

            幸運的科裏和家人在費城的家中

費城兒童醫院的醫生拿著裝有這種“復明基因”的小瓶

      
長期以來,研究者一直在努力破解人體內產生感光視覺細胞的密碼,一旦成功,可能會給很多盲人帶來福音,將是令人難以置信的偉大成就。該註射手術將特殊的基因植入人體內,會在眼球後面產生感光色素,取代那些因病喪失的色素。

  科裏-哈斯有幸成為世界上第一個接受這種開創性的基因療法來直接治療眼睛的病人。目前他的視力與常人無異。科裏-哈斯出生後不久就罹患先天性黑矇癥,不幸導致視力完全喪失。

  美國賓夕法尼亞州醫學院的遺傳學家始終在默默地鉆研,堅定地支持著這項可能會給大量盲人帶來光明的革命性療法。這項開拓性療法成功治愈了5名小孩和7名成人,科裏是其中之一。他們都患有先天性黑矇癥(Leber’s congenital amaurosis, LCA)。該病癥的幾率為8萬分之一,會導致從出生起視力就迅速惡化,直至完全失明。

  這些孩子身上取得的進步最為明顯,他們現在都能夠成功通過一種“低亮度障礙測試”,而此前他們都無法通過。

  科裏手術前幾乎全盲,看不到教室的黑板,必須要借助巨大的電子屏幕板的幫助才能看到。而手術後無需幫助也能看到黑板,甚至可以和同學們玩耍了。

  
  賓夕法尼亞州醫學院眼科教授基恩-班尼特博士說:“第一批病人兩年前就開始接受基因療法,兩年來他們的狀況在不斷改進。這麽引人註目的成就不僅為治療其他先天性視網膜疾病,也為治療更普通的視網膜退化打下堅實的基礎。”

  班尼特博士認為最新的治療結果是建立在近20年來對遺傳性失明癥的基因研究基礎上的,該研究最初是在老鼠和狗的身上進行試驗的。

  先天性黑矇是發生最早、最嚴重的遺傳性視網膜病變, 出生時或出生後一年內雙眼錐桿細胞功能完全喪失,導致嬰幼兒先天性盲。(唐寧)